- FDA将此项BLA的审批工作延后，直至现场核查完成
- 因新冠肺炎疫情相关的旅行限制，FDA无法如期完成现场核查工作
中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔2022年7月14日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球性、专注于肿瘤领域的生物科技公司，通过开发和商业化创新、可负担的药物，为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）因新冠肺炎疫情相关的旅行限制，无法如期在中国完成所需的现场核查工作，因此将延长百泽安®针对不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者的二线（2L）治疗的新药上市许可申请（BLA）的审批时间，直至现场核查完成。
在回复信中，FDA仅提及了因旅行相关限制无法完成现场核查工作，因而造成该项申请的审批工作延缓。目前该项BLA仍在审批中，FDA正在持续关注相关公共卫生状况和旅行限制，因此尚未提供更新的预期批准日期。百济神州将携手合作伙伴诺华，继续积极配合FDA的审批，以尽早安排所需的核查工作。
百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强（John V. Oyler）先生表示："我们正在与合作伙伴诺华密切协作，推动审批所需的现场核查工作，以期加快百泽安®的获批，进而早日惠及美国的二线食管癌患者。"
2021年9月，FDA受理百泽安®用于2L ESCC治疗的BLA申请，并根据处方药申报者付费法案（PDUFA），将该项申请的目标审批完成日期定为2022年7月12日。该项BLA的申报数据包括一项随机、开放性、多中心的全球3期试验RATIONALE 302的研究结果，该研究共入组了来自欧洲、美国和亚洲的512例患者。此外，此项申报的数据还包括七项临床试验中接受百泽安®单药治疗的1,972例患者的安全性数据。RATIONALE 302试验表明，在既往接受全身治疗的不可切除的复发性局部晚期或转移性ESCC患者中，与化疗相比，接受百泽安®治疗的患者死亡风险降低了30%（HR = 0.70，95% CI：0.57 ~ 0.85，p = 0.0001），中位总生存期延长了2.3个月。该研究结果已于2022年5月在《临床肿瘤学杂志》i上发布。
关于百泽安®（替雷利珠单抗注射液）
百泽安®（替雷利珠单抗注射液）是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，设计目的旨在最大限度减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞检测和对抗肿瘤细胞。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低PD‑1抗体的抗肿瘤活性。
百泽安®是第一款由百济神州免疫肿瘤生物平台研发的药物，目前正进行单药及联合疗法临床试验，以开发一系列针对实体瘤和血液肿瘤的广泛适应症。
迄今为止，百泽安®的全球临床开发项目已经在全球35个国家和地区入组了超过9,000例受试者。百济神州已经开展或完成了20多项百泽安®的潜在注册可用的临床试验，其中包括17项3期临床试验。
关于百济神州肿瘤学
百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类首创的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有效、可及且可负担的药物。公司全球临床研发和医学事务团队已有约2,900人且仍在不断壮大。目前正在全球范围支持100多项临床研究的开展，已招募受试者超过16,000人。公司产品管线深厚、试验布局广泛，试验已覆盖全球超过45个国家/地区，且均由公司内部团队牵头。公司深耕于血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗的开发，同时专注于单药疗法和联合疗法的探索。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK抑制剂，已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。
同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正销售多款由安进、百时美施贵宝、EUSA Pharma、百奥泰授权的肿瘤药物。公司也通过与包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。
2021年1月，百济神州和诺华宣布达成合作，授予诺华在北美、欧洲和日本共同开发、生产和商业化百济神州的抗PD-1抗体百泽安®。基于这一卓有成效的合作，百济神州和诺华于2021年12月宣布就公司正在3期开发的TIGIT抑制剂欧司珀利单抗的选择权、合作和许可协议。诺华和百济神州还签订了一项战略商业协议，根据该协议，百济神州将在中国指定区域推广5款已获批的诺华抗肿瘤药物。
关于百济神州
百济神州是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果、提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过8,000人的团队。欲了解更多信息，请访问http://www.beigene.com.cn。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括有关百泽安® 用于治疗2L ESCC患者的潜力，FDA开展现场核查的预期时间，百泽安®用于2L ESCC的新药上市许可申请的审批和潜在批准，在百泽安®获批后的商业化计划，百济神州预期临床开发的进展、百泽安®药政里程碑和商业化进程，以及在"关于百济神州肿瘤学"和"关于百济神州"标题下提及的百济神州的计划、承诺、愿景和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营、生产以及其他业务带来的影响；以及百济神州在最近季度报告的10-Q表格中"风险因素"章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。
参考文献：
i． DOI: 10.1200/JCO.21.01926 Journal of Clinical Oncology
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